GC녹십자가 희귀질환 치료를 위해 혁신 신약 개발에 나서고 있다.

GC녹십자가 지난 9월 27일(현지시각) 혈전성 혈소판 감소성 자반증 치료제 후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

희귀의약품으로 지정되면 ▲연구개발 비용 세금 감면 ▲허가 심사 비용 면제 ▲소아대상임상시험계획서 제출 면제 혜택을 받을 수 있다.

허가 승인 시에는 시판허가일로부터 7년간 시장 독점 혜택도 부여 받는다.

혈전성 혈소판 감소성 자반증은 희귀출혈질환이다. 100만명에서 3~11명 가량 발생하고 있다. 전신에 형성되는 작은 혈전이 뇌, 심장 등 주요 기관으로의 혈액 흐름을 차단한다.

발병 기전은 단백질 분해 효소인 'ADAMTS13'의 결핍 또는 자가항체로 인한 기능저하로 알려져 있다. GC녹십자가 개발하고 있는 치료제는 ADAMTS13의 자가항체를 회피하는 동시에 반감기를 증대시킨 변이 단백질이다.

GC녹십자 관계자는 "희귀출혈질환 계열 내 최고(Best-in-Class) 치료제 개발을 목표로 데이터 확보에 집중하고 있다"고 말했다.