범부처재생의료기술개발사업단은 '세포바이오'의 동종 탯줄유래 골모세포치료제 CF-M801이 유럽 희귀의약품으로 지정되었다고 밝혔다.

세포바이오는 지난 24일 골세포치료제 CF-M801이 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정되었다고 발표했다.

이번에 희귀의약품으로 지정받은 CF-M801은 하이드로겔 3차원 분화플랫폼 기술을 기반으로 한 탯줄유래 동종 골모세포치료제로, 세포바이오의 독자적 기술과 노하우가 집약된 골질환 표적 세포치료제다.

비외상성 대퇴골두 골괴사는 현재 효과적인 치료제가 없는 진행성 질환으로, 질환이 상당히 진행된 경우, 인공고관절 전치환술이 유일한 치료법이다. 이 질환은 사회활동이 활발한 30~50대에서 주로 발생하기 때문에 치료제 개발의 시급성이 크다.

글로벌 시장조사기관 더 인사이트 파트너스에 따르면, 골괴사증 치료 시장 규모는 2022년 6억3700만 달러에서 연평균 6.08% 성장하여 2030년에는 10억2192만 달러(약 1조 5000억원)에 이를 것으로 전망하였다.

현재 CF-M801은 국내에서 임상 1상을 완료했으며, 2024년 9월 임상 2상 승인을 받아 추진중에 있다. 또한, 2022년 7월 국내 식품의약품안전처 개발단계 희귀의약품 지정, 2023년 10월 한국보건산업진흥원 보건신기술(NET) 인증을 받아 기술의 우수성과 필요성을 검증받은 바 있다.

CF-M801이 2025년 1월 16일, 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품 지정을 획득하면서 국내외에서 골질환 치료를 위한 혁신적인 세포치료제로서의 가능성을 더욱 높였다.

유럽에서 희귀의약품으로 지정될 경우, 연구개발 및 프로토콜 지원, 각종 비용 공제 등 허가 관련 지원 혜택을 받을 수 있으며, 출시 이후 10년간 유럽 시장에서 독점권을 갖게 된다.

박현숙 세포바이오 대표는 "유럽 희귀의약품 지정을 통해 CF-M801이 국내외에서 인정받게 되어 기쁘다"며 "이번 지정을 계기로 근골격계 질환으로 고통받는 환자들에게 신속한 치료 옵션을 제공할 수 있도록 개발에 더욱 매진할 것"이라고 밝혔다. 또한, "일본 및 북미 시장을 포함하여 유럽까지 글로벌 임상을 확대할 수 있는 기반이 마련되어 중장기적으로 사업화 대상 국가를 확대할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

조인호 범부처재생의료기술개발사업단장은 "CF-M801이 유럽 희귀의약품으로 지정된 것은 국내 재생의료 기술의 국제적 경쟁력을 입증하는 성과"라며, "앞으로도 재생의료 분야 연구개발을 적극 지원하여 희귀·난치성 질환을 극복할 수 있도록 힘쓰겠다"고 전했다.