제일약품은 신약개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에서 항암 신약 후보물질 네수파립에 대한 '위암 및 위식도접합부암 희귀의약품' 지정승인을 받았다고 18일 밝혔다.

네수파립은 파프·탄키라제 이중저해 표적항암제다. 암세포의 생성에 관여하는 단백질인 파프와 탄키라제를 동시에 억제하는 기전을 갖췄다. 현재 네수파립을 전이성 췌장암 1차 치료제로 개발하기 위한 임상 1b/2상, 자중내막암을 적응증으로 한 네수파립과 키트루다의 병용 요법에 대한 임상 2상 등이 진행되고 있다.

네수파립은 기존 파프 저해제 치료에서 내성 문제를 겪는 환자와 기존에는 치료하지 못했던 암종에서 쓰이는 것을 목표로 한다. 췌장암을 비롯해 자궁내막암, 난소암 등에서 유방암, 위암 등으로 신규 임상이 확대될 전망이다.

앞서 지난 2021년 미국 식품의약국(FDA)과 국내 식품의약품안전처에서 '네수파립'은 췌장암 치료제 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

이와 관련 온코닉테라퓨틱스 측은 동일한 신약 후보물질이 두 개 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 약물 효과를 입증한 성과라고 설명했다.

이번 희귀의약품 추가 지정으로 온코닉테라퓨틱스는 기술성 평가 측면에서 향후 네수파립 상업화 가능성을 높게 전망하고 있다. FDA 희귀의약품 지정은 신약개발과 상업화 과정에서 중요한 의미를 갖는다. 희귀의약품으로 지정된 신약은 ▲신속 심사 ▲조건부 승인 ▲신약허가 검토 수수료 면제 ▲연구개발 보조금 지원 ▲시장 독점권 연장 등의 혜택을 받는다.

실제로 FDA 품목허가 사례에서 희귀의약품으로 지정됐던 신약후보물질의 최종 허가 비율이 높은 것으로 알려졌다. 2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품 지정 물질이다.

또 온코닉테라퓨틱스는 기업가치 제고 측면에서도 네수파립 연구개발에 주력한다.

온코닉테라퓨틱스는 지난해 위식도역류질환 치료제 '자큐보정'을 발매하며 국내 최초로 상장 전 신약허가 및 상업화에 성공한 바 있다. 이후 온코닉테라퓨틱스는 코스닥 시장에 진입했고 공모가에 반영하지 않았던 네수파립으로 향후 기업 경쟁력을 확보한다는 방침이다.