오가노이드사이언스가 개발 중인 오가노이드 기반 장(腸) 재생치료제가 투여 환자 전체에 궤양 치료 효과를 나타낸 것으로 밝혀졌다. 세계 처음 발표된 결과로, 기존 치료제에 반응하지 않는 난치성 베체트 장염환자들에게 새로운 대안이 될 것이란 기대가 높아지고 있다.

12일 오가노이드사이언스에 따르면 고려대학교 구로병원 소화기내과 연구팀은 지난 4월 스페인에서 열린 '2025년 ESGE Days' 학회에서 자가 조직 기반 장 오가노이드를 이용한 재생치료제 '아톰(ATORM)-C'의 단기 임상 연구 결과를 발표했다.

이 연구는 난치성 베체트 장염 환자를 대상으로 진행된 세계 최초의 오가노이드 치료 임상연구 중간 결과로, 치료 안전성과 유효성을 동시에 확인했다는 점에서 주목받고 있다.

베체트 장염은 만성 궤양을 특징으로 하는 희귀 만성 염증성 질환이다. 궤양이 진행되며 장 천공 및 복막염 등으로 이어질 수 있고, 나아가 기존 항TNF-α 치료에도 반응하지 않는 중증 환자들의 경우 외과적 절제에까지 이르는 심각한 경과를 보이기도 한다.

이번 연구는 이 같은 환자들을 대상으로 오가노이드사이언스에서 개발한 장 오가노이드 재생치료제인 ATORM-C를 내시경을 통해 병변에 투여한 후 치료 효과를 평가했다.

ATORM-C를 투여 받은 4명의 환자를 대상으로 1~6개월까지 추적 관찰한 결과, 4명 중 3명(75%)에서 궤양이 치유되는 나타냈다. 특히, 4명 모두의 궤양 증상이 호전됐다. 중대 이상반응은 전혀 나타나지 않았다.

치료는 대장 내시경을 통해, 자가 조직에서 유래한 오가노이드를 생체 접착물질인 피브린 글루를 활용해 병변 부위에 국소 투여하는 방식으로 진행됐다.

연구팀은 이번 연구에서 대장내시경을 이용한 장 오가노이드 투여법을 검증하고 투여 후 단기 안전성 및 임상적 유효성을 확인했다고 밝혔다.

이범재 교수는 "아톰-C는 기존 치료제에 반응하지 않는 난치성 베체트 장염환자들에게 새로운 대안이 될 수 있다"며 "현재 투여 후 3년까지 장기 추적 관찰을 통해 잠재적인 종양 발생 위험성을 평가할 계획"이라고 말했다.

이번 연구는 보건복지부가 지원하고 한국보건산업 진흥원이 주관하는 한국보건의료기술연구개발사업의 지원을 받아 수행됐다.