한미약품과 GC녹십자는 공동으로 개발하고 있는 파브리병 치료제 'LA-GLA'에 대한 국내 환자 투여를 완료했다고 15일 밝혔다.

양사는 지난해 8월과 올해 1월 각각 미국 식품의약국(FDA)과 한국 식품의약품안전처(MFDS)에서 'LA-GLA' 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받아 현재 글로벌 임상을 본격 진행하고 있다. 지난달 21일에는 아르헨티나에서 임상 1/2상 시험계획(IND) 승인도 확보했다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 '리소좀 축적질환(LSD)'의 일종이다. 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관인 리소좀에 당지질이 축적되면서 세포 독성, 염증 등이 발생해 장기가 손상된다.

이번 임상 1/2상 시험은 미국 리소좀 및 희귀질환 연구치료센터(LDRTC)를 포함한 6개 기관과, 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 임상시험 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여받는 방식이다.

'LA-GLA'는 1세대 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장기능 악화에 대한 유효성 부족 등의 한계점이 있다.

한미약품 이문희 총괄임상팀장은 "LA-GLA가 파브리병 환자에서 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다"며 "GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.