GC녹십자는 페루 의약품관리국에 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 품목허가 신청서를 제출했다고 8일 밝혔다.

헌터라제ICV는 환자 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 뇌실 내에 약물을 직접 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌 혈관 및 중추신경 세포까지 도달해 인지 능력 상실, 뇌 병변, 운동 발달 지연 등 중추신경 손상으로 인한 증상까지 개선할 수 있다.

헌터증후군 중증 환자의 약 70%에서는 중추신경 손상이 발생하는데, 기존 정맥 주사의 경우, 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 치료에 한계가 있다.

GC녹십자는 뇌실 내 직접 투여(ICV) 제형을 독자 구축했고 세계 최초로 상업화에 성공했다. 헌터라제ICV는 2021년 일본, 2024년 러시아에서 각각 품목허가를 획득했다. 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에 품목허가 신청을 완료했다.

실제 일본에서 진행한 임상시험 결과, 헌터라제ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시켰고 환자의 지적·신체적 발달 수준을 평가하는 발달 연령이 개선되거나 안정화되는 효과를 보였다. 5년간 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치가 지속적으로 낮게 유지됐고 인지 기능 퇴행이 지연되거나 개선되는 효과가 나타났다.

GC녹십자는 향후 동남아, 중동·중남미 지역 등으로 허가 국가를 확대해 나갈 계획이다.

GC녹십자 이재우 개발본부장은 "헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 대안을 제시하는 혁신 치료제로 희귀질환 분야에서 미충족 의료 수요를 해소하기 위한 연구개발과 글로벌 공급을 지속 확장하겠다"고 말했다.