국내외 RNA 치료제 분야에서 국내 기업들이 확장 가능한 '플랫폼' 기술을 앞세워 시장 주도권 확보에 나섰다. 특정 질환에 국한됐던 기술적 한계를 극복하고 희귀질환 등으로 적응증을 확대 구축해 경쟁력을 높인다.

10일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, 올릭스는 질환 맞춤형 플랫폼 구축에 속도를 낸다.

우선 오는 11일(현지 시간) 미국에서 막을 올리는 글로벌 RNA 치료제 포럼 'TIDES USA 2026'에서 차세대 안과용 플랫폼 기반 연구결과를 공유한다.

올릭스는 간섭RNA(RNAi) 치료제에 쓰이는 플랫폼을 독자 구축해 왔다. 체내에서 질병을 유발하는 단백질 생성을 근본적으로 억제하기 위해, 단백질 발현에 관여하는 유전자에 접근하는 원천 기술을 보유하고 있다.

'OLX301A'의 경우, 황반변성 치료제 파이프라인이다. 망막 색소 상피세포 손상의 주요 원인이 되는 유전자를 표적하는 기전을 갖췄다. 지난해 11월 미국 임상1상을 완료해 현재 임상2a상 추진을 앞뒀다. 또 자체 개발한 안과용 RNAi 플랫폼 및 이중 표적 플랫폼은 망막 및 망막색소상피에서 유전자 조절 물질의 전달 효율을 높이는 데 중점을 둔 것으로 알려졌다.

이와 함께 올릭스는 기존 파이프라인에서도 임상 데이터 확보에 박차를 가한다. 탈모치료제 후보물질 'OLX104C', 대사이상 지방간염(MASH) 치료제 후보물질 'OLX702A' 등은 현재 호주에서 각각 임상 1b/2a상, 임상1상에 진입해 있다. 다만 아직 임상 초기 단계로 향후 개발 전략 및 상업화 가능성을 탐색하고 있다.

지난해 12월 코스닥 시장 상장으로 존재감을 드러낸 알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 유전자 편집 및 교정 기술을 고도화한다는 방침이다. 유전자 결함 부위를 직접 자르고 갈아 끼우는 기술은 암부터 알츠하이머, 희귀 질환까지 폭넓게 활용 가능하다.

알지노믹스는 해당 기술을 응용한 교모세포종 신약 후보물질 'RZ-001' 임상 1상을 진행하고 있다. 이 물질은 암세포에서 활발하게 나타나는 텔로머라아제를 만드는 mRNA를 선택적으로 표적해 절단한다. 동시에 치료용 RNA를 작동시켜 암세포 사멸까지 유도한다. 텔로머라아제는 암세포가 텔로미어를 계속 복구하며 증식할 수 있도록 돕는 효소다. 즉 암세포의 무한 증식을 억제하면서 암세포를 죽이는 이중 전략인 셈이다.

알지노믹스는 이러한 RNA 편집 플랫폼의 혁신성을 입증하고 있다. 지난 7일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)에서 'RZ-001'에 대해 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득한 것이다.

알지노믹스 측은 "이번 RMAT 지정을 계기로 후속 임상 설계, 생산 및 품질관리(CMC) 등을 미국 FDA와 적극 논의하며 글로벌 개발에 총력을 기울일 계획"이라고 밝혔다.

아울러 유전자 치료제 핵심 원료인 올리고 핵산을 공급하는 위탁개발생산(CDMO) 기업 에스티팜의 행보도 빨라지고 있다. 에스티팜은 핵심 원료 생산 역량은 물론, mRNA 약물 전달 기술 'STLNP', 유전자 염기서열 말단의 안정성을 높이는 기술 '스마트캡' 등을 보유하고 있다.

고객사 수요가 급증하는 데 적극 대응해 생산 설비도 확충하고 있다. 단순 제조사를 넘어 유전자 치료제 산업의 핵심 파트너로 도약한다는 복안이다.실제로 올해 3월 기준, 에스티팜의 올리고 원료의약품 수주 누적 규모는 약 3400억원 수준이다. 이 중 80%는 상업화 프로젝트 수주로 안정적인 매출 성장이 전망된다는 분석이다.

국내 바이오 업계 관계자는 "약물 전달 시스템이라는 차세대 부문에서 독자 기술을 입증하는 시점과 기술수출 등의 성과가 맞물릴 때 K바이오 가치가 재평가되는 분수령을 맞을 것으로 보인다"고 덧붙였다.